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Revolution in der Medizin

15. Oktober 2020

Hannes Schmeil General Manager, Alnylam Deutschland

Liebe Leserinnen, liebe Leser,

Wir erleben in diesem Jahr, wie Millionen von Menschen Woche für Woche gebannt einem virologischen Podcast lauschen, in dem in einer bislang beispiellosen Detailtiefe ein medizinisches Thema wissenschaftlich besprochen wird. Wohl niemals zuvor stand auch die pharmazeutische Forschung derart im Fokus der weltweiten Aufmerksamkeit wie in der aktuellen Covid 19-Pandemie. Wie funktioniert eigentlich die Entwicklung eines Arzneimittels? Wie gelingt der Schritt vom erfolgreichen Laborexperiment zu einem wirksamen und sicheren Medikament? Und wie können wir gewährleisten, dass diese Arzneien dann auch denjenigen Menschen zugutekommen, die sie am dringendsten benötigen? Bislang waren dies Themen für Experten. Heute diskutieren ganze Gesellschaften darüber. Und das ist gut so.

In den vergangenen 30 Jahren hat das Verständnis der menschlichen Biologie einen enormen Sprung nach vorne gemacht. Das menschliche Genom, unser aller „Bauplan“, wurde vollständig entschlüsselt. Wir verstehen immer mehr über die molekularen Abläufe in unseren Zellen und wie wir sie verändern können. Neue Methoden des „gene editing“ geben Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern Werkzeuge an die Hand, Zellen oder ganze Organismen gezielt zu verändern. Gene lassen sich ersetzen oder einfach an- und abschalten. Fortschritte in der Diagnostik ermöglichen es, Therapien passgenau auf den einzelnen Patienten zuzuschneiden. Diese Entdeckungen haben die Grenzen des Möglichen enorm verschoben. Was in meinen Studententagen noch als reine Science-Fiction galt, ist heute schon medizinische Routine. Gleichzeitig haben diese Fortschritte nicht nur Hoffnungen und Pioniergeist geweckt. Viele Menschen sind verunsichert ob der schier grenzenlosen Möglichkeiten, aber auch potenzieller Risiken. Zugleich wird die Wissenschaft hinter diesen Entdeckungen immer komplexer. Es fällt dabei schwer, zwischen begründeten Hoffnungen, phantastischen Erwartungen und dystopischen Prophezeiungen einen realistischen, aber dennoch optimistischen Blick zu wahren.

In diesem Editorial möchte ich, möchten wir als Alnylam, unseren Beitrag leisten, Entwicklungen rund um unsere Forschung, um Medizin und medizinische Versorgung zu kommentieren, Einblicke zu geben und Fakten einzuordnen. Denn auch bei Alnylam befinden wir uns an der Schnittstelle zwischen biomedizinischer Grundlagenforschung, klinischer Entwicklung neuer Therapien, ethischen Herausforderungen und dem Zusammenspiel zwischen Gesundheitssystemen und Gesellschaft. Die noch junge Historie Alnylams hält dutzende interessante und bewegende Geschichten bereit. Heute gelingt es uns, mit Hilfe der RNA-Interferenz (RNAi) die Aktivität einzelner Gene gezielt zu regulieren oder – salopp gesagt – diese „an“ und „aus“ zu schalten. Für Patienten, die unter genetisch verursachten Erkrankungen leiden, verspricht diese Methode eine Therapie, die an der Ursache ihrer Erkrankung ansetzt, statt nur an den Symptomen ‚herumzudoktern‘. Dies funktioniert bei sehr seltenen Erkrankungen (z.B. erbliche Transthyretin-Amyloidose, akute hepatische Porphyrie) offensichtlich ebenso gut wie bei verbreiteten Volkskrankheiten (z.B. Hypercholesterinämie). Für die Entdeckung des natürlichen Mechanismus der RNAi, der übrigens wesentlich durch die bahnbrechenden Arbeiten um Thomas Tuschel am Max-Planck-Institut in Göttingen aufgeklärt werden konnte, erhielten schlussendlich Andrew Z. Fire and Craig C. Mello 2006 den Nobelpreis für Medizin. Die Aussicht darauf, hier ein völlig neues Prinzip zur Therapie unzähliger Krankheiten in der Hand zu halten, hat viele Menschen in Euphorie versetzt und hohe Erwartungen geweckt. Wie so oft in der Wissenschaft war der Weg von der Idee in die Praxis lang, hart und voller Rückschläge. Alnylam hat die Herausforderung angenommen und trotz vereinzelten Rückschlägen beharrlich das Ziel verfolgt, die RNAi in eine neue Klasse von Arzneimitteln zu entwickeln – zum Nutzen von Patientinnen und Patienten weltweit.

Zum Einstieg lege ich Ihnen die Alnylam-Geschichte „Von der Möglichkeit zum Patienten“ ans Herz. In vier spannenden Kurzvideos blicken unsere amerikanischen Kolleginnen und Kollegen auf die Geschichte, manche sagen die Odyssee, des Unternehmens: vom Heureka-Moment der Entdeckung dieses grundlegenden biologischen Prinzips der RNAi, über die Goldgräberstimmung der früher 2000er Jahre, den Mühen der Ebene in einem „dunklen Zeitalter“ voller Rückschläge bis hin zum Durchbruch in der Entwicklung einer völlig neuen Klasse von Arzneimitteln. Was RNAi eigentlich ist und wie mit dieser Technik die Aktivität von Genen reguliert werden kann, haben unsere Kollegen hier einmal einfach illustriert.

Seit 2018 profitieren auch in Deutschland die ersten Patienten bereits von Arzneimitteln dieses neuen Typs. Die Potenziale der RNAi-Technologie sind indes fast grenzenlos. Alnylam ist damit ein Arzneimittelunternehmen völlig neuer Bauart. Im Zentrum steht nicht mehr die Expertise für bestimmte Erkrankungen oder Therapiegebiete, sondern ein omnipotentes biologisches Wirkprinzip, eine technologische Plattform. Aber das ist dann schon ein neues Thema für die nächste Ausgabe dieses Editorials.

Herzlichst, Ihr

Hannes Schmeil

General Manager
Alnylam Deutschland

Die in diesem Artikel geäußerten Ansichten und Meinungen sind die des Autors und spiegeln nicht notwendigerweise die offizielle Position von Alnylam wider.