19. November 2020

Hannes Schmeil General Manager, Alnylam Deutschland

Liebe Leserinnen, liebe Leser,

die Charité – Universitätsmedizin Berlin begründet mit Unterstützung von Alnylam das ACCB: das Amyloidosis Center Charité Berlin – ein neues multidisziplinäres Zentrum zur Behandlung und Erforschung der Amyloidose. Das ist eine großartige Nachricht für alle betroffenen Patienten sowie für alle Ärzte, die ihre Expertise in den Dienst der Erforschung und Behandlung dieser zwar seltenen, aber zerstörerischen Erkrankung stellen. Besonders bedeutend ist diese Zusammenarbeit jedoch für Alnylam und für mich ganz persönlich. Zum ersten Mal in unserer noch jungen Unternehmensgeschichte unterstützt Alnylam als langfristiger Partner den Aufbau eines Centers of Excellence im Bereich seltener Erkrankungen. Dass Alnylam mit einer der weltweit renommiertesten Universitätskliniken zusammenarbeitet, ist für mich als Deutschlandchef von Alnylam etwas wirklich Besonderes.

Mit dieser Kooperation knüpfen wir an unser Engagement an, die Vernetzung und Versorgung von Amyloidose-Patienten in Deutschland auszubauen. Ende 2019 hat Alnylam mit dem „Drei-Länder-Forum Amyloidose“ erstmals im deutschen Sprachraum einen Rahmen für den interdisziplinären Fachaustausch zu dieser seltenen Erkrankung geschaffen.

Die Zusammenarbeit mit dem ACCB ist der nächste Baustein, mit dem wir die Vernetzung von Forschung und Versorgung bei seltenen Erkrankungen weiter stärken möchten. Doch, warum braucht es überhaupt solche Zentren, wo Deutschland doch eigentlich eine gute medizinische Versorgung in der Breite bietet?

Die Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen fußt nicht allein auf der Arbeit im Labor, sondern beruht maßgeblich auf der Vernetzung und der klinischen Expertise spezialisierter Ärzte. Hier besteht häufig ein Dilemma. Denn, wenn es für eine seltene Erkrankung keine adäquaten Therapien gibt, werden auch kaum Versorgungsstrukturen für die spezialisierte Behandlung von Patienten geschaffen. Dadurch fehlt es wiederum an Erfahrung und Erkenntnisgewinn für die Forschung. Ohne eine multidisziplinäre ärztliche Kooperation in der unmittelbaren Behandlung am Patienten mangelt es wiederum an Wissen, um neue Therapien zu entwickeln bzw. vorhandene Behandlungsstrategien zu verbessern. Und ohne neue Therapien gibt es wiederum wenig Anreize, umfassende Versorgungsstrukturen aufzubauen – ein klassischer Teufelskreis.

Diese Erkenntnis ist nicht neu. Bereits der Rat der Europäischen Union hat 2009 in seinen Empfehlungen für Maßnahmen im Bereich seltener Erkrankungen die Bedeutung von Vernetzung und Fachzentren betont. Mit dem 2013 vorgestellten Nationalen Aktionsplan für Menschen mit Seltenen Erkrankungen soll der Aufbau von spezialisierten Zentren auch hierzulande vorangetrieben werden. Ein richtiger konzeptioneller Ansatz. Die Umsetzung schreitet seitdem aber nur langsam – zu langsam – voran.

Einige europäische Länder setzen bereits seit Längerem auf Zentren und Vernetzung. In Frankreich und Großbritannien findet die Forschung häufig Hand in Hand mit der Patientenversorgung in spezialisierten Zentren statt. Die Versorgungslandschaft ist dort durch staatlich subventionierte Versorgungsnetze und einige wenige große Kompetenzzentren – gewissermaßen als Kontenpunkte im Netzwerk – charakterisiert. In Deutschland sind die Strukturen hingegen noch immer vielgliedrig und dezentral. Die Trennung von ambulantem und stationärem Sektor erschwert einen ganzheitlichen Versorgungsansatz zusätzlich. Für die meisten seltenen Erkrankungen fehlt es an international anerkannten Standards zur Diagnostik, zur Therapie und zum Patienten-Management, die auf Basis von Qualitätskriterien eingehalten und kontinuierlich überprüft werden. Es gibt zwar Schwerpunktzentren für einige seltene Krankheitsbilder, vor allem an den Universitätskliniken. Hierbei handelt es sich jedoch häufig um Insel-Lösungen. Ihre Verteilung, Schwerpunktsetzung und Ausstattung folgen weniger einem auf ganz Deutschland gerichtetem Ansatz für eine gute und systematische Versorgung, sondern sie stehen und fallen mit dem individuellen Engagement einzelner Ärzte vor Ort. Auch im Fall des ACCB lässt sich festhalten, dass die Motivation zum Aufbau eines solchen Zentrums vor allem von Innen kommt – durch die weitgehend aus persönlicher Motivation und Verantwortung geleitete Initiative einzelner engagierter Ärztinnen und Ärzte.

Die Philosophie von Alnylam – und auch meine ganz persönliche Überzeugung – ist es, dass Forschung, Versorgung und Aufklärung bei seltenen Erkrankungen Hand in Hand gehen müssen. Im Bereich der Amyloidose besteht in der klinischen Praxis ein hoher Wissensbedarf: Welcher Patient profitiert zu welchem Zeitpunkt der Erkrankung am besten von einem bestimmten Therapieansatz? Wie lässt sich eine Diagnose möglichst frühzeitig und zweifelsfrei stellen? Welcher Outcome lässt sich mit den derzeit vorhandenen therapeutischen Möglichkeiten – in einem kompetenten und gut eingespielten interdisziplinären Team von Ärzten, Pflegern und den Patienten selbst – unter klinischen Alltagsbedingungen erzielen? Und, welche Schlüsse können daraus gezogen werden, beispielsweise für die Erstellung von Leitlinien, Konsensus-Empfehlungen etc.? Unsere Kooperation mit der Charité – Universitätsmedizin Berlin hat zum Ziel, diese Fragen zu beantworten. Die Zusammenarbeit ist über mehrere Jahre angelegt und findet projektbasiert statt. Unsere Unterstützung ermöglicht es dem ACCB, neben der Kernaufgabe – der Versorgung und Behandlung der Patienten – eigene Forschungsprojekte voranzutreiben, den Wissensaustausch und die Vernetzung in der Fachwelt zu fördern, neue Therapiealgorithmen zu entwickeln und Aufklärungsarbeit gegenüber der Ärzteschaft und der Öffentlichkeit zu leisten.

Der Anfang ist nun gemacht. Ich bin zuversichtlich, dass die Kooperation der Charité Berlin mit Alnylam ein Modell darstellt, an dem sich andere Akteure orientieren können.

Herzlichst, Ihr

Hannes Schmeil

General Manager
Alnylam Deutschland

Die in diesem Artikel geäußerten Ansichten und Meinungen sind die des Autors und spiegeln nicht notwendigerweise die offizielle Position von Alnylam wider.